Potentiell ny behandling av barndomsdemien
Hälsa

Potentiell ny behandling av barndomsdemien

Forskare vid universitetet i Würzburg fortsätter sökandet efter behandling av barndom demens.

Barnsjukdom, känd medicinskt som neuronal ceroid lipofuskinos (NCL), är en sjukdom som barn ärva från sina föräldrar. Det finns idag mer än tio typer som är orsakade av olika genetiska mutationer. Hittills finns det inga behandlingar tillgängliga för sjukdomen och varje typ är dödlig. "Initiala symtom innefattar degeneration av syn, följt av epileptiska anfall, blindhet, dövhet, demens och tidig död." Ungefär 50 000 barn påverkas över hela världen, vilket leder till att sjukdomen klassificeras som en sällsynt sjukdom.

För några år sedan upptäckte upptäckten gjordes vid universitetet i Würzburg (JMU) att inflammation i hjärnan kan förvärra sjukdomen. Sedan deras upptäckt har forskarna vid (JMU) fastställts för att finna en behandling relaterad till detta inflammatoriska svar. De har testat olika behandlingar i drogprover med möss.

De läkemedel som de har testat är kombinationer av fingolimod och teriflunomid. Dessa läkemedel används för närvarande för att behandla multipel skleros, vilket är den vanligaste inflammatoriska störningen i centrala nervsystemet. I varje fall har drogerna effekterna av att minska de förändringar som NCL gör i hjärnan. Det finns mycket mindre muskelträngning som visas efter att drogerna ges och retina nedbrytning saktas och är mindre allvarlig än utan administrering av behandlingen.

Läkemedel för multipel skleros kan behandla mänskliga fall av barndomsmedvetenhet

Den nya utmaningen för forskarna vid JMU undersökte huruvida samma effekter inträffade hos människor. Osäker om det inflammatoriska svar som de först upptäckte i musmodellen av sjukdomen ens uppstod hos humana patienter hos NCL, satte de sig för att få mer information. De gjorde det genom att obduktiva hjärnorna hos NCL-patienter, som tillhandahålls av London Neurodegenerative Disease Brain Bank och Brains for Demens Research.
Samma inflammatoriska respons hittades hos varje patient som de observerade. Konsekvenserna av denna upptäckt öppnade möjligheten att de immunmodulerande läkemedelskombinationer som de testade på möss också skulle fungera på mänskliga patienter.

En av de största hindren när det gäller att utveckla nya droger är att få finansiering från läkemedelsföretag och kostnaderna är extremt hög. För NCL och andra sällsynta förhållanden är antalet patienter så lågt att de flesta företag helt enkelt inte är intresserade på grund av de ekonomiska kostnaderna för utveckling vägt mot möjligheten till avkastning på den investeringen.

Resultaten av denna forskning erbjuder en lovande lösning på detta problem. Drogen används redan hos människor för multipel skleros och biverkningarna är kända. Framtida kliniska studier behövs innan behandlingen kan gå vidare som ett lönsamt alternativ, men forskarna vid JMU är skyldiga till orsaken.

Hälsan, övergången, säsongen, förändringen, den hälsosamma sanningen, hälsa nyheterna
ÄR hushållsarbete dödande ditt sexliv?

Lämna Din Kommentar